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准许改革型抗血友病因子,批准拜耳长效血友病

来源:http://www.17930ip.com 作者:威尼斯城所有登入网址 时间:2020-01-31 10:37

11 月 13 日,美国 FDA 批准 Adynovate 用于成人及 12 岁及以上年龄的青少年血友病 A 患者,Adynovate 是聚乙二醇化的抗血友病因子。Adynovate 经过修饰之后可以在血液中持续更久,用来降低出血频次时,它与未修饰的抗血友病因子相比不需要潜在的频繁注射。

PharmaTimes 于 8 月 31 日报道,美国 FDA 批准拜耳 Jivi(之前称 BAY94-9027),这是一种长效因子 VIII 药物,其旨在血友病 A 患者中减少为防止出血而进行的必要的输注次数。通过工程改造技术,该药物可以潜在延长血液中 FVIII 的活性,同时通过特定位点的聚乙二醇化技术,使聚乙二醇分子始终如一地与因子 VIII 蛋白连结在一起,从而阻止血液凝固。

在血友病 A 患者中,Adynovate 被批准用于出血发作的按需治疗与控制,以及用于减少出血发作的频次。Adynovate 由与其它分子相连的全长度凝血因子 VIII 分子组成,全长度凝血因子 VIII 分子历史上被称作抗血友病因子。这种连接使得该产品可以在患者血液中持续更长的时间。

该公司称,延长半衰期的重组因子 VII 疗法可减少血友病 A 患者的输注的频次。FDA 此次许可 Jivi 在既往有过治疗的成人及 12 岁以上青少年患者中用于血友病 A 的常规预防,也可用于按需要治疗及出血围手术期管理。拜耳指出,这一决定基于 2/3 期 PROTECT VIII 试验的数据,该试验证明该药物有平均长达 1.9 年的出血保护和安全性。

「Adynovate 的批准为血友病 A 患者的护理提供了一种重要的选择,减少了为避免出血而频繁输注因子 VIII 的需求,」FDA 生物制剂评价与研究中心主任、医学博士 Midthun 称。

「作为血友病 A 治疗医师,我们有一系列的个性化需求,Jivi 的获批可以让我们基于患者的出血发作情况来调整输注频次,以防止出血,这在患者中是一个严重关切的问题,」 明尼苏达大学医学副教授,也是 PROTECT VIII 的主要研究者 Reding 称。「Jivi 是深受欢迎的一种治疗方案,它解决了越来越多患者的需求,可以把治疗与个体患者的生活方式结合起来。」

血友病 A 是一种遗传性、伴性的血栓疾病,这种病主要影响男性,它由因子 VIII 基因中发现的缺陷引起。据美国疾病控制与预防中心提供的信息,在美国每 5000 名出生男性中会有 1 人受到血友病 A 的影响。血友病 A 患者可能经历反复的严重出血发作,出血主要进入关节,这可以导致严重的损伤。

「对患者来说,Jivi 证明的独特的剂量方案有效性是一项重要的获益,我们期望将其带给全球的血友病 A 患者,我们正在世界其他地区寻求这款药物的上市批准,」拜耳美国区制药业务总裁 Brunn 如是称。这款药物目前在欧洲与日本的上市申请在审评中。

Adynovate 的安全性与有效性在一项由 137 名成年及 12 岁及以上年龄青少年参与的临床试验中得到评价,这项试验将推荐的常规预防性治疗方案与该按需治疗进行了对比。试验证明 Adynovate 在常规治疗期间,对降低出血发作次数有效。此外,Adynovate 在治疗与控制出血发作中有效。试验期间未发现有安全性问题。Adynovate 由加利福尼亚西湖村的 Baxalta 美国公司生产。

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